Редагування геному: Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeat (CRISPR/Cas9)

Abstract

Збільшення відсотку розповсюдженості онкологічних захворювань та генетичних хвороб серед світового населення, залишається відкритим проблематичним питанням наукового світу, пов’язане з необхідністю розробки сучасних методів лікування. Основною метою проведення досліджень є зниження загального показника смертності та інвалідизації серед світового населення. Однією із перспективних технологій генної інженерії є технологія Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeat (CRISPR/Cas9), котра дозволяє цілеспрямовано редагувати геном. Застосування цієї методики дозволяє вирішити питання лікування таких патологій як: онкологічні захворювання, серповидно-клітинна анемія, β-таласемія, амілоїдоз, нанотехнології, м’язова дистрофія Дюшена, хвороба Паркінсона зумовлена генетичними причинами, дигенна та моногенна втрата слуху, тощо. На даному етапі розвитку даної технології, вона не є доступною для лікування генетичних та онкологічних захворювань на загальнолікарському напрямку. Проводяться клінічні випробування, розробка стратегій застосування та попередження побічної дії при лікування з використанням молекулярних ножиць. Питання безпечного застосування CRISPR/Cas9 пов’язано з можливістю виникнення небажаних мутацій в генетичному матеріалі, з відсутністю повноцінного прогнозування наслідків. Не менш актуальним питанням залишається вибір оптимального способу доставки CRISPR/Cas9 до мішені та розробка й удосконалення технології з метою запобігання виникнення небажаних інделів. Перспективи застосування цієї технологій дає надію на зниження смертності та інвалідизації хворих патологіями, які на даний момент важко піддаються лікуванню, або ж є невиліковними. З урахуванням відсотку ефективності застосування технології CRISPR/Cas9 на відміну від ZFN (Zinc-Finger Nucleases) або TALEN (Transcription Activator-Like Effector Nucleases) є більш оптимальним. The increase in the percentage of cancer and genetic diseases among the world's population remains an open problematic issue for the scientific world, related to the need to develop modern treatment methods. The main goal of research is to reduce the overall mortality and disability rate among the world's population. One of the promising technologies of genetic engineering is the Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeat (CRISPR/Cas9) technology, which allows for targeted genome editing. The use of this technique allows solving the issue of treating such pathologies as: cancer, sickle cell anemia, β-thalassemia, amyloidosis, nanotechnology, Duchenne muscular dystrophy, Parkinson's disease due to genetic causes, digenic and monogenic hearing loss, etc. At this stage of development of this technology, it is not available for the treatment of genetic and cancer diseases in general medicine. Clinical trials are being conducted, strategies for use are being developed, and side effects are being prevented when using molecular scissors. The issue of the safe use of CRISPR/Cas9 is related to the possibility of unwanted mutations in genetic material, with the lack of full prediction of consequences. No less relevant is the choice of the optimal method of delivering CRISPR/Cas9 to the target and the development and improvement of technology to prevent the occurrence of unwanted indels. The prospects for the use of this technology give hope for reducing mortality and disability in patients with pathologies that are currently difficult to treat or are incurable. Taking into account the percentage of effectiveness, the use of CRISPR/Cas9 technology, unlike ZFN (Zinc-Finger Nucleases) or TALEN (Transcription Activator-Like Effector Nucleases), is more optimal.